Фонд Ласкера присудил премии четырём японским исследователям в двух категориях за их прорывные работы в области гемофилии и нарколепсии
Фонд Ласкера присудил высшие награды четырём японским учёным в двух категориях — в области фундаментальных медицинских исследований и клинических медицинских исследований. Награды вручаются за значительный вклад в фундаментальные исследования, клиническую медицину и общественное служение. Это второй случай, когда японские исследователи получили премию в категории клинических медицинских исследований с момента основания премий, и первый раз, когда в этой категории были отмечены сразу три японских учёных.
Премию в области фундаментальных медицинских исследований получил Масаси Янагисава из Университета Цукуба, разделивший награду с Эмманюэлем Миньо из Медицинской школы Стэнфорда за независимые открытия пептида орексина — вещества мозга, поддерживающего бодрствование; при его отсутствии развивается нарколепсия. Нарколепсия — хроническое неврологическое расстройство сна, при котором нарушается контроль над циклами сна и бодрствования, что приводит к сильной дневной сонливости и внезапным эпизодам засыпания.
В своих исследованиях Янагисава изучал белки на поверхности клеток, известные как G-белок-сопряжённые рецепторы (GPCR), чтобы понять их роль в передаче сигналов окружающей среды. Его команда выделила два пептида для дальнейшего анализа. После введения этих пептидов в головной мозг живых крыс учёные заметили увеличение потребления пищи; Янагисава дал им название орексины, от греческого слова orexis — аппетит. Позднее, работая с Ричардом Чемелли, он создал мышей с удалёнными генами орексина, ожидая снижения аппетита, но пищевое поведение животных не изменилось.
Наблюдая за мышами ночью, Чемелли заметил, как одна из них внезапно упала на бок, а затем поднялась и продолжила ухаживать за собой. Дальнейшие эксперименты показали, что у этих мышей наблюдалась нейронная активность, схожая с активностью у людей с нарколепсией. Эти результаты были опубликованы в конце двадцатого века. На основе открытий Янагисавы и Миньо были разработаны препараты, блокирующие или стимулирующие рецепторы орексина, применяемые при бессоннице и нарколепсии. Средства от бессонницы выделяются способностью вызывать естественный сон при меньшем риске зависимости или толерантности.
Премия в области клинических медицинских исследований отмечает Кунихиро Хаттори, Такехису Китадзаву и Томоюки Игава из фармацевтической компании Chugai за создание антитела для лечения гемофилии А, предотвращающего неконтролируемое кровотечение. Гемофилия А — наиболее распространённая наследственная форма нарушений свертываемости крови; её распространённость варьирует в разных регионах. Стандартная терапия обычно предполагает введение синтезированного в лаборатории или полученного из плазмы свертывающего белка (для гемофилии А — фактора VIII), чтобы обеспечить нормальное свертывание. Это требует нескольких инъекций в неделю, вводимых внутривенно. Фактор VIII выполняет роль моста между факторами свертывания IX и X; при его отсутствии у пациентов могут возникать длительные или спонтанные кровотечения.
Вместо замены отсутствующего фактора Хаттори и его команда предложили нестандартный подход — заместить его антителом. Антитела имеют форму буквы Y с двумя идентичными «руками». Исследователи разработали отдельные антитела, связывающиеся с факторами IX и X, а затем создали биспецифические антитела, у которых одна «рука» прикрепляется к фактору IX, а другая — к фактору X, тем самым имитируя мостовую функцию фактора VIII. Для промышленного производства такого биспецифического антитела они разработали технологию под названием ART-Ig. Полученное лекарственное средство, Эмицизумаб, обеспечивает эффективное лечение и вводится более удобно — подкожно, то есть непосредственно под кожу, а не путём внутривенных инфузий.
«Для меня большая честь, что наши совместные усилия, а также вклад многих исследователей и клиницистов, работающих на благо общества и пациентов, были отмечены этой наградой», — заявил Хаттори. «В то же время во всём мире всё ещё есть люди, которым необходима терапия, но которые ещё не полностью получили преимущества от достижений в лечении. Наша продолжающаяся миссия — сделать так, чтобы этот метод лечения стал доступен пациентам везде».
Автор оригинальной статьи — Джилл Арул, выпускница факультета коммуникационных исследований Наньянь технологического университета в Сингапуре; в статье отмечается её интерес к науке и страсть к рассказыванию историй. В тексте также приводятся другие тематические материалы редакции, связанные с исследованиями в Азии и вопросами науки и журналистики.
